世界上最貴的藥，一針1469萬元！

脊髓性肌萎縮癥，常被簡稱為“脊肌萎縮癥”，或者直接簡寫為SMA。這是一種罕見病，但在罕見病中它又算是一種“常見病”。2019年5月，一種名為Zolgensma的治療“脊髓性肌萎縮癥”基因療法的藥物經美國FDA批準，獲準在美國上市，據悉這一藥物能夠永久的治療好肌肉萎縮。這種藥單針標價210萬美元，約合人民幣1469萬元，堪稱史上最貴的藥。下面就隨巴拉排行榜網小編一起了解下吧！

世界上最貴的藥

這種新型藥物“Zolgensma”是美國的諾華公司針對脊髓性肌肉萎縮研發(fā)的，據說最主要是適用于2歲以下的患有脊髓性肌肉萎縮的小孩。和其他的療法不同的是，它直接通過修飾SMN1基因來達到治療目的，屬于真正意義的“基因治療”藥物。與其它治療“脊肌萎縮癥”的藥物不同，Zolgensma只需要一次治療就能維持療效，基本上后續(xù)不需要任何的其他費用。[bai]不過這支藥的單價卻非常的貴，高達212.5萬美金，幾乎是世界上最貴的藥物。因為SMA是罕見病，有用藥需求的人數很少，不像研發(fā)一個高血壓的藥，全世界有龐大的患者人群，所以要獲得同常用藥物相同的收益，也就意味著高單價。

不過諾華公司也表示這種藥只需要一劑就可以救命，因此對于無法支付的家庭來說，他們可以提供5年分期付款的計劃，不過計算一下之后還是會發(fā)現這并非是一般人能夠承受的價格，因為這也就意味著一年就需要支付高達42.5萬美金左右的藥費，可能只有富豪才能值得起吧，畢竟脊髓性肌肉萎縮堪稱世界上最貴的病。

據說這種“Zolgensma”療法主要就是治療遺傳性的肌萎縮，它是將DNA注入到體內，從而通過改變損壞或者錯誤的基因來帶從肌肉功能的提高和改善，也就相當于治療好了這種疾病，因此能夠大大的提高這種肌萎縮的存活概率，目前已經在36位14天-8個月齡的小孩身上進行了實驗，并且顯示完全安全。

雖然脊髓性肌萎縮的病理原因人們都已經弄清，但實際上現在除了這種手段之外，幾乎沒有其他的一勞永逸的解決辦法，所以這種藥物雖然貴，但它也算是打開了脊髓性肌萎縮治療史上的一個新篇章，畢竟據說每1.1萬個嬰兒中就有一個患有這種疾病的。

盡管治療費用昂貴，脊肌萎縮癥倒是可以通過簡單的手段進行預防。通過攜帶者篩查，我們可以找到人群中攜帶SMA致病基因的夫妻，并通過后續(xù)的產前診斷避免SMA患兒的出生。

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